BioMarin abgeschlossen BMN 195 klinischen Phase-1-Studie bei Duchenne-Muskeldystrophie

BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) gab heute bekannt, dass es abgeschlossen wurde die Phase 1 klinische Studie mit BMN 195, ein kleines Molekül utrophin-up-regler für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die klinischen Phase-1-Studie war eine single-center, double-blind, placebo-controlled, single-Dosis-Eskalations-Studie, gefolgt von einer multiple-Dosis-Eskalations-Studie bei gesunden Probanden.

Die Verwaltung von bis zu 400 mg/kg nicht erreichen plasma-Konzentrationen angenommen werden erhöhen müssen, utrophin-expression. Darüber hinaus plasma-Konzentrationen von BMN 195 waren sogar noch niedriger auf die wiederholte Verabreichung. Basierend auf diesen Ergebnissen, BioMarin geschlossen hat, dass die Wahrscheinlichkeit der Erreichung einer therapeutischen Wirkung bei DMD-Patienten ist höchst unwahrscheinlich und hat die eingestellte Entwicklung von BMN 195.

„Duchenne Muskeldystrophie bleibt eine ernste unmet medizinische Bedarf betreffen etwa 40.000 Patienten, die in der entwickelten Welt, und BioMarin verpflichtet bleibt diese Krankheit Bereich“, sagte Jean-Jacques Bienaime, Chief Executive Officer von BioMarin. „Angesichts der Beschränkungen von BMN 195, glauben wir, dass andere Ansätze zur hochregulierung von utrophin kann mehr möglich, und wir glauben weiterhin, dass utrophin-hochregulation ist ein geeigneter Ansatz für die Behandlung von DMD. Wir arbeiten derzeit an weiteren Kandidaten, um uns in frühen Studien am Menschen, und die neue Verbindung arbeiten wir an scheint zu überwinden die Grenzen der BMN 195.“

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