CHEO-led-Studie bestätigt Wirksamkeit, Zuverlässigkeit in der Messung der Lebensqualität tool für Thalassämie major


In-depth look at Leben mit Thalassämie

Eine CHEO-led multi-site nordamerikanischen Studie, geleitet von Dr. Robert Klaassen, Studienleiter an CHEO und Assistenzprofessor in der Universität von Ottawa, Department of Pediatrics, hat bestätigt, die Gültigkeit und Zuverlässigkeit der Messung der Lebensqualität Werkzeug für Kinder und Erwachsenen mit Thalassämie major. Das tool erstellt wurde, zwischen 2006 und 2009 durch die kombinierten Bemühungen von CHEO, das Krankenhaus für SickKids und laurentiner-Universität.

Symptome von Thalassämie major, eine seltene genetische Zustand, sind schwere Anämie im ersten Jahr des Lebens, chronische Müdigkeit und Wachstumsstörungen. Das einzige Heilmittel ist die Knochenmark-transplantation. Leider, diese option ist nur für eine Minderheit der Patienten.

Patienten mit diesem Blut Zustand erhalten mehrere rote Zelle Transfusionen in jedem Jahr, was unweigerlich zu einer eisenüberladung, da der Körper keine Natürliche Weg, um loszuwerden, Eisen. Allerdings können pharmazeutische Unternehmen schaffen Therapien, um diesen Zustand zu behandeln. Während in der Vergangenheit, die Medikation wurde im Allgemeinen verabreicht durch eine Nadel in den arm für 10 Stunden jede Nacht, Fortschritte in der Medizin eingeführt haben orale Antidiabetika. Alle Behandlungen sind teuer und haben Nebenwirkungen.

Was interessiert die Forschungsteams, deren Ergebnisse wurden heute veröffentlicht in British Journal of Hematology, war die insgesamt die Lebensqualität für diese Patienten langfristig. „Die Qualität des Lebens, ist der übergang von einer recherche-tool, wo die Studien werden durchgeführt, um zu zeigen, dass ein Medikament besser ist als ein anderes Medikament, und es entwickelt sich zu etwas, das Praktiker werden zur Optimierung der individuellen Patientenversorgung“, sagte Klaassen. „Die Zukunft des Gesundheitswesens unter Einbeziehung der Lebensqualität Umfragen, die in eine elektronische Patientenakte, so dass ärzte und allied health care professionals bauen ein care plan um den Patienten körperliche Symptome, emotionaler Status, Netzwerke, Umwelt-Einschränkungen und so weiter.“

Die krankheitsspezifische Messung der Lebensqualität tool heißt TranQol (transfusion Qualität des Lebens). Es umfasst vier sub-Domänen einer pädiatrischen Bevölkerung, einschließlich der physischen Domäne, emotionalen Domäne, Soziales und Schule/Karriere-Domäne. Das research-team brauchte drei Jahre, um zu bauen das Werkzeug, und die fast vier Jahre von Zuverlässigkeit und Validierung Tests in Nordamerika. Es führte über 100 interviews mit health care professionals mit know-how in Thalassämie-Patienten, Erwachsene, Kinder und Eltern. Die Validierung und Zuverlässigkeit der Ergebnisse werden basierend auf selbst-Berichte von Patienten.

„Es ist ein trend jetzt passiert: Pharma-Unternehmen jagen der seltenen Erkrankungen, denn es gibt weniger Wettbewerb und eine schnellere, höhere potenzielle Auswirkungen“, sagt Klaassen. „Zum ersten mal in 40 Jahren, die Hämatologie Feld explodiert – und unsere Evidenz-basierte mess-tool wird der Schlüssel sein, um zu verstehen, was, wie und warum verschiedene Therapien funktionieren oder nicht.“

Zur Durchführung der Validierung und Zuverlässigkeit getestet, die CHEO research-team in Zusammenarbeit mit den Krankenhäusern von Boston, Philadelphia, Vancouver, Sudbury, Toronto und Oakland.

Schreibe einen Kommentar