Gaucher-Krankheit: FDA genehmigt VPRIV

Neue Droge bietet eine alternative Behandlung für Patienten mit seltenen genetischen Störung

Die US-amerikanische Food and Drug Administration genehmigt hat velaglucerase alfa zur Injektion (VPRIV) zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit einer form der seltenen Erbkrankheit Morbus Gaucher.

Gaucher-Krankheit tritt bei Menschen, die produzieren nicht genug von einem Enzym glukozerebrosidase. Ohne dieses Enzym, die schädliche Mengen einer bestimmten fetthaltige Substanz (lipid) können sich in Leber, Milz, Knochen, Knochenmark und Nervensystem, und kann verhindern, dass Zellen und Organe nicht richtig funktionieren. Etwa 1 in 50.000 bis 1 in 100.000 Menschen in der Allgemeinen Bevölkerung Gaucher-Krankheit.

VPRIV bietet Langzeit-Enzym-Ersatz-Therapie für Typ-1-Gaucher-Krankheit, der häufigsten form der genetischen Störung. Es ist eine alternative zu Cerezyme (imiglucerase), ein weiteres Enzym-Ersatz-Therapie. Cerezyme ist derzeit Mangelware.

„Die Zulassung von VPRIV sorgen für eine sichere und wirksame alternative Behandlung für Patienten mit Gaucher-Krankheit,“, sagte Julie Beitz, M. D., Direktor der FDA ‚ s Office of Drug Evaluation III. „Patienten, die zuvor mit Cerezyme als Enzym-Ersatz-Therapie für Ihren Typ-1-Gaucher-Krankheit kann sicher abgeschaltet, um VPRIV.“

Die Sicherheit und Wirksamkeit von VPRIV wurde anhand von drei klinischen Studien bei 82 Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit im Alter von 4 Jahren und älter. Die Studien waren Patienten, die wechselte zu VPRIV nach Behandlung mit Cerezyme.

Die häufigsten Nebenwirkungen von VPRIV sind allergische Reaktionen. Andere beobachtete Nebenwirkungen mit VPRIV sind Kopfschmerzen, Schwindel, Bauchschmerzen, Rückenschmerzen, Gelenkschmerzen, übelkeit, Müdigkeit/Schwäche, Fieber und Verlängerung der aktivierten partiellen thromboplastin-Zeit, ein Maß für die Gerinnungszeit.

VPRIV wird hergestellt von Shire Human Genetic Therapies Inc. Cambridge, Mass.

Für mehr Informationen

National Human Genome Research Institute – Lernen Über Morbus Gaucher

http://www.genome.gov/25521505

National Institute of Neurologische Erkrankungen und Schlaganfall –Morbus Gaucher Informationen

http://www.ninds.nih.gov/disorders/gauchers/gauchers.htm

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