Neue experimentelle Droge, verbessert die Lungenfunktion bei CF-Patienten

Eine investigational drug-targeting ein defektes protein, das Mukoviszidose verursacht hat sich gezeigt, zur Verbesserung der Lungenfunktion in einer kleinen Studie an CF-Patienten, entsprechend Ergebnissen veröffentlichten. Nov. 18, 2010, in New England Journal von Medizin. Die prüfpräparaten, die VX-770, erschien zur Verbesserung der Funktion von dem, was ist bekannt als CFTR–das fehlerhafte protein verantwortlich für VGL. Es ist unter den ersten verbindungen, die entwickelt werden für die CF, die speziell auf die Ursache der zystischen Fibrose.

Patienten, die nahm VX-770 für 28 Tage zeigten Verbesserungen in einigen wichtigen Indikatoren für zystische Fibrose, inklusive Lungenfunktion, nasale Potentialdifferenz-Messungen und Schweiß-Chlorid-Ebenen. Übermäßige Schweiß-Chlorid ist ein wichtiger klinischer Indikator für VGL. Die Schweiß-test ist die traditionelle Diagnosetest für CF.

„Patienten mit CF haben ein defektes protein in Chlorid-Kanäle in der Lunge Zellen, die in der Tat bewirkt, dass eine Tür zu verschließen, zu eng, letztlich zu schweren Infektionen in der Lunge“, sagte Steven M. Rowe, M. D., M. S. P. H, assistant professor der Medizin an der Universität von Alabama in Birmingham und leitender Prüfarzt an der UAB Website, eines von 16 Studienzentren Bundesweit für das VX-770-Studie. „Die Daten deuten darauf hin, dass das Medikament scheint eine Verbesserung der Funktion des proteins, so dass sich die Tür öffnet und schließt mehr richtig.“ UAB diente auch als zentrales koordinierendes Zentrum für die nasale Potentialdifferenz-Prüfung, ein wichtiger Zielparameter in die Studie.

VX-770 wurde entwickelt von Vertex Pharmaceuticals in Zusammenarbeit mit der Cystic Fibrosis Foundation, mit einem cutting-edge-Technologie, bekannt als high-throughput-screening, eine fortgeschrittene Technik, die für die drug discovery. UAB Gregory Fleming James Cystic Fibrosis Research Center war der erste Ort in der nation, um klinisch verwalten von VX-770 auf CF-Patienten in die Studie, die im Mai 2007.

Wissenschaftler untersuchten 39 Patienten mit CF in der Studie, die eine spezifische mutation in dem gen, das bekannt ist, dass VGL. Der primäre Endpunkt der Studie war der Nachweis der Sicherheit und Verträglichkeit von VX-770. Alle Patienten in die Studie abgeschlossen, die Verwendung der Studie Droge, und unerwünschte Ereignisse waren vergleichbar zu placebo.

„Vor fast zehn Jahren, die CF-Stiftung die Notwendigkeit erkannt, neue Therapien zu entwickeln, die die zugrunde liegenden Ursache von CF-und nicht nur die Symptome der Krankheit. Wir sind ermutigt durch die Daten aus dieser Phase-2-Studie und sehen die Studie als Meilenstein in unseren Bemühungen, zu entdecken und entwickeln neue Behandlungsmöglichkeiten für diese Krankheit,“, sagte Robert J. Beall, Ph. D., President und CEO der Cystic Fibrosis Foundation.

VX-770 ist derzeit in klinischen Phase-3-Studien für zystische Fibrose, und bis die Daten aus diesen Studien, Vertex erwartet die Einreichung einer new drug application bei der FDA in der zweiten Jahreshälfte 2011.MUKOVISZIDOSE ist eine tödliche genetische Erkrankung und betrifft etwa 30.000 Menschen in den Vereinigten Staaten und 70.000 weltweit. Es ist verursacht durch eine genetische mutation, die bewirkt, lebensbedrohlichen Infektionen der Lunge und vorzeitigen Tod. Zehn Millionen Amerikaner sind symptomlos Träger eines Defekten CF-Gens.

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