Neue Notre-Dame-Forschung könnte zu einer Therapie für Niemann-Pick Typ C-Krankheit

Niemann-Pick Typ C (NPC) Krankheit ist eine seltene, tödliche neurodegenerative Erkrankung, für die es derzeit keine Heilung. NPC Streiks in Erster Linie Kinder, die vor und während der Pubertät und betrifft ein in alle 150.000 Kinder. Die Krankheit verursacht Cholesterin und anderen Lipiden zu bauen, die bis in die Zellen des Körpers, die Ergebnisse in Symptome wie verzögerte Motorische Entwicklung, Verschlechterung von Gedächtnis-und Gleichgewichtsstörungen, Krampfanfälle.

Neue Forschung von der Universität von Notre Dame kann zu einer Therapie führen, für NPC. Forscher sind Kasturi Haldar, der Nieuwland entfernt Professor in der Abteilung von Biologischen Wissenschaften und der Parsons-Quinn, Direktor des Boler-Parseghian Zentrum für Seltene und Vernachlässigte Krankheiten in der College of Science, und Dr. Suhail Alam und Michelle Getz in das Zentrum für Seltene und Vernachlässigte Krankheiten.

Die Forscher verwendeten eine vorhandene, FDA-zugelassene Medikament in einem neuartigen Ansatz zur Behandlung mit vielversprechenden Ergebnissen. Der Befund beinhaltet Substanzen, bekannt als Histon-deacetylase-Inhibitoren (HDACi). HDACi sind eine große Klasse von verbindungen entwickelt, um zu behandeln viele genetisch bedingte Krankheiten. Sie umfassen Medikamente für Krebsarten und möglicherweise neurologische Störungen.

„Leider HDACi nicht Kreuz aus dem Blut in das Gehirn effizient und, in höheren Dosen schnell toxisch werden, weil der Histon-deacetylasen, die Sie blockieren sind erforderlich für die Entwicklung und Funktion des Gehirns,“ Haldar sagte.

Haldar, Alam und Getz entwickelt und getestet, eine neue dreifach-Kombination Formulierung, die verwendet wurde, um zu liefern die von der FDA zugelassene HDACi verschreibungspflichtiges Medikament Vorinostat durch die Blut-Hirn-Schranke überwinden und in das Hirngewebe von Mäusen, die mit Niemann-Pick Typ C-Krankheit. Sie entwickelten auch eine langfristige Behandlung mit der Formulierung, die sicher ist, verbessert die Funktion des Gehirns, behandelt die Symptome von NPC und verlängert Maus überleben.

„Diese Ergebnisse deuten darauf hin, dass diese neue Notre-Dame-dreifach-Kombination-Formulierung entwickelt werden können, wie eine Therapie für Niemann-Pick Typ C-Krankheit und möglicherweise auch andere Arten von neurologischen Krankheiten,“ Haldar sagte.

Die Forschungsergebnisse führten zu der Gründung eines neuen Unternehmens, NPC-Therapeutika, die von Notre Dame alumni-William Claypool, Klasse von ’72, und Dennis Wilson, die Klasse der ’73.

„Dies sind sehr aufregende Ergebnisse“, William K. Warren-Stiftung Dekan des College of Science Mary Galvin sagte. „Es ist jetzt wichtig, dass die Forscher ermitteln, ob die ND-dreifach-Kombination, die Formulierung ist sicher und wirksam bei den Menschen.“

„Wir sind sehr zuversichtlich, da alle Komponenten der Rezeptur werden GESONDERT für den menschlichen Gebrauch zugelassen,“ Haldar sagte. „Die beste Dosierung für Erwachsene und Kinder entwickelt werden. Wir werden auch testen, wie weit der Formulierung verwendet werden können, mit anderen neurologischen Erkrankungen. HDACi Potenzial zur Behandlung von vielen anderen seltenen neurologischen Erkrankungen, und unsere Studie deutet darauf hin, dass die Formulierung vielleicht auch handeln mit anderen seltenen Erkrankungen wie Morbus – Krabbe und Morquio, die auch seltene lysosomale Erkrankungen wie Niemann-Pick Typ C, und die seltenen neurologischen Erkrankungen wie nonketotic hyperglycinemia sowie häufiger Erkrankungen wie Alzheimer und Parkinson. Studien bei anderen Erkrankungen wird zuerst getan werden, in Maus-Modellen der Krankheit zu etablieren, die Formulierung ist sicher und aktiv in der Behandlung dieser Krankheiten.“

„Diese neue Studie liefert eine robuste Grundlage aus, um effektiv Richtschnur bei der Entwicklung von Therapien für NPCs und evtl. andere seltene Erkrankungen“ Crislyn D ‚ Souza-Schorey, Pollard Professor und Stuhl von Notre Dame-Abteilung von Biologischen Wissenschaften, sagte. „Es ist auch ein Beleg für unsere Bemühungen um die überwindung der Hindernisse und Zwänge im Zusammenhang mit dem Studium der seltenen Krankheiten und der Beeinflussung ändern, auf der grundlegendsten Ebene.“

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