Positive vorläufige Ergebnisse von Feraheme phase-III-Studie über Eisenmangel-Anämie

AMAG Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMAG) gab heute vorläufige Ergebnisse aus der zweiten phase-III-Studie weltweiten Zulassungsstudie Programm für Feraheme® (ferumoxytol) bei Patienten mit Eisenmangelanämie (IDA), unabhängig von der zugrunde liegenden Ursache. Die Studie berichtet wird, die heute, IDA-301, im Vergleich Feraheme Behandlung mit placebo und eingeschrieben 808 Patienten an 136 Standorten in den USA, Kanada, Indien, Lettland, Ungarn und Polen. Die Patienten in der Studie hatte eine Geschichte der unbefriedigende Antwort, oder konnte anderweitig nicht hinnehmen, orale Eisen-Therapie. Patienten in dieser Studie hatte IDA im Zusammenhang mit verschiedenen Bedingungen, einschließlich abnorme uterine Blutungen, Krebs, Magen-Darm-Störungen oder anderen Ursachen. Feraheme demonstrierte überlegenheit über alle primären wirksamkeitsendpunkte in der vorliegenden Studie evaluiert. Die Wirksamkeit und Sicherheit von Feraheme in dieser Studie waren vergleichbar mit der früher in diesem Jahr gemeldet, in den IDA-302-Studie die phase-III-IDA-Studie zum Vergleich von Feraheme für iron sucrose.

Die IDA-301-Studie war ein double-blind, placebo-controlled trial, randomisierte Patienten 3:1, ein ein-Gramm-IV-Kurs von Feraheme oder placebo, und es wurde angetrieben, um die überlegenheit auf Wirksamkeit. In dieser Studie, 608 Patienten wurden behandelt mit Feraheme und 200 mit placebo, mit der Demografie und alle baseline-Parameter gut ausgewogen zwischen den beiden Behandlungsgruppen. Der primäre Endpunkt der Studie für die US-Behörden ist der Anteil der Probanden, die erzielt ≥ 2,0 g/dL Anstieg der Hämoglobin jederzeit vom Ausgangswert bis Woche fünf; der primäre Endpunkt der Studie für die EU-Regulatoren ist die mittlere Veränderung des Hämoglobin vom Ausgangswert bis Woche fünf. Die Patienten in dieser Studie waren die Teilnahme an einer Laufenden Verlängerung der Studie, IDA-303, um zu bewerten, wiederholen Sie die Dosierung mit Feraheme; die Erweiterungs-Studie ist voll eingeschrieben mit 634 Patienten.

In der IDA-301-Studie, Feraheme gezeigt, robuste Wirksamkeit, die Erreichung der überlegenheit auf die beiden primären wirksamkeitsendpunkte. Patienten, die mit Feraheme erzielt eine statistisch signifikante mittlere Zunahme von Hämoglobin in Woche fünf von 2,7 g/dL, im Vergleich zu einem mittleren Anstieg von nur 0,1 g/dL bei Patienten, die placebo erhielten; wichtiger ist, diese Daten im Einklang mit den 2,7 g/dL Anstieg der Hämoglobin-berichtet in der IDA-302-Studie. Zusätzlich, ≥ 2,0 g/dL Anstieg der Hämoglobin jederzeit vom Ausgangswert bis Woche fünf war erreicht, in einem statistisch signifikant größeren Anteil, 81.1%, von Patienten, die mit Feraheme in dieser Studie, verglichen mit nur 5,5% der Patienten, die placebo erhielten; diese Daten sind auch konsistent mit den Daten aus der IDA-302, in dem 84.0% von Feraheme-behandelten Patienten erreichten ≥ 2,0 g/dL Anstieg der Hämoglobin. Weiter, eine statistisch signifikante Verbesserung der Müdigkeit, wie anhand von patient reported outcome measures, zeigte in Woche fünf in Feraheme-behandelten Patienten.

Keine neuen Sicherheitssignale wurden nicht beobachtet, mit Feraheme und die Art der berichteten unerwünschten Ereignisse (AEs) waren konsistent mit denen man in beiden der zuvor gemeldeten IDA phase-III-Studie und der CKD-phase-III-Studien, und die, die in der zugelassenen US-Packungsbeilage für Feraheme. Insgesamt AEs wurden berichtet in beiden studienarmen mit AEs berichtet in 49,2% der Feraheme-behandelten Patienten, im Vergleich zu 43.0% der Patienten, die placebo erhielten.

Patienten in beiden Gruppen erlebt Protokoll-definierte unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse, die leichte bis schwere hypotension oder überempfindlichkeitsreaktionen reichen von Fieber allein um eine anaphylaktische Reaktion; 3.6% von Feraheme-behandelten Patienten hatten unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse im Vergleich zu 1,0% der Patienten, die placebo erhielten. Herz-Kreislauf-AEs wurden berichtet in 0,8% von Feraheme-behandelten Patienten, von denen alle wurden als unabhängig von der studienmedikation von den Prüfärzten, und keiner wurde gemeldet, in der placebo-Gruppe. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) berichtet wurden in vergleichbarer Häufigkeit in beiden Feraheme-behandelten Patienten (2,6%) und Patienten, die placebo erhielten (3.0%), vier von der SAEs in Feraheme-behandelten Patienten (0.7%) gemeldet wurden, in Zusammenhang mit der studienmedikation von den Ermittlern. Die Prozent von Feraheme-behandelten Patienten erlebt, dass ein SAE in dieser Studie (2.6%) war niedriger als zuvor berichtet, in der IDA-302-Studie (4.2%), und vergleichbar mit der rate von SAEs in Eisen-Saccharose-behandelten Patienten (2,5%) in dieser Studie.

„Wir sind sehr froh, dass, in Einklang mit den Resultaten von IDA-302, Feraheme erreichte alle primären wirksamkeitsendpunkte in dieser Studie keine neuen Sicherheitsbedenken identifiziert wurden“, sagte Lee F. Allen, MD, Ph. D., chief medical officer der AMAG. „Mit den beiden phase-III-Studien in unserem weltweiten Zulassungsstudie Programm für Feraheme nun abgeschlossen, wir werden versuchen, die Genehmigung für Feraheme für die Behandlung einer breiteren Bevölkerung von Patienten mit Eisenmangel-Anämie und eine Geschichte von einer unbefriedigenden Reaktion auf orale Eisen-Therapie. Nachgewiesen wurde in dieser Studie durch die Patienten berichteten Ergebnisse, glauben wir, dass Feraheme könnte eine wichtige klinische nutzen bei einer Verbesserung der Lebensqualität für diese Patientengruppe, und könnte eine wertvolle therapeutische alternative zu den derzeit zugelassenen IV-Eisen für die Behandlung Ihrer Eisenmangel-Anämie.“

Die AMAG plant, senden Sie eine supplemental new drug application für die Breite IDA-Hinweis an die US-amerikanische Food and Drug Administration bis Ende des Jahres 2012.

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