Soliris (Eculizumab) erteilt orphan-drug-designation in Europa und den USA für atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom


Alexion Pharmaceuticals, Inc. hat heute bekannt gegeben, dass Soliris® (eculizumab), dessen erste-Klasse-Komplement-inhibitor, erteilt hat Orphan-Arzneimittel-Bezeichnung von der Europäische Kommission für die Behandlung von Patienten mit atypischen Hämolytisch-Urämisches Syndrom (aHUS). AHUS ist eine ultra-seltene, erblich bedingte, lebensbedrohliche Komplement-inhibitor-Mangel-Krankheit, die oft fortschreitet, um end-stage Nierenerkrankung oder Misserfolg. Die US-amerikanische Food and Drug Administration erteilt “ orphan drug designation zu Soliris für die gleiche Indikation im Mai 2009. Soliris ist nicht zugelassen für die Behandlung von Patienten mit aHUS.

Alexion ist momentan die Einschreibung der Patienten bei der ersten Standorte in vier klinischen Studien von Soliris als eine experimentelle Behandlung für die heranwachsenden und Erwachsenen Patienten mit aHUS. Klinische Studien sind auch bereits geplant, um zu untersuchen, die den nutzen von Soliris als Behandlung für Kinder mit aHUS. Wenn Soliris ist zugelassen für die Behandlung von Patienten mit aHUS in Europa oder den USA orphan-drug-status berechtigen würde Alexion zu 10 Jahre Marktexklusivität in Europa und sieben Jahre Marktexklusivität in den USA für das nutzen von Soliris.

Soliris ist in den USA zugelassen, Europäische Union, Australien und Kanada als eine Behandlung für Patienten mit paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), einer extrem seltenen, schwächenden und lebensbedrohlichen Blutkrankheit. Soliris wurde auch als ein orphan drug in diesen Ländern, sowie in Japan, für die Behandlung von Patienten mit PNH.

„Diese zusätzlichen orphan-drug-Bezeichnungen für Soliris unterstreichen den ungedeckten Bedarf konfrontiert, die von Patienten mit aHUS, einer extrem seltenen, genetischen und lebensbedrohliche Erkrankung, bei der Patienten zerstört‘ Nieren,“ sagte Leonard Bell, M. D., Chief Executive Officer von Alexion. „In Reaktion auf die Arbeit der Forscher und Anfragen von niedergelassenen ärzten, sind wir zunehmend unsere Ressourcen zu untersuchen Soliris als Behandlung für Patienten mit aHUS.“

Über die RLT-Geräte der Klinischen Studien

Atypisches Hämolytisch-Urämisches Syndrom ist charakterisiert durch chronische Entzündungen, Hämolyse (rote Blutkörperchen Zerstörung), Thrombozytopenie (verminderte zirkulierende Thrombozyten) und Mikroangiopathie (Schäden in kleinen Gefäßen), vor allem in der Niere und im Gehirn, oft Fortschreiten zu end-stage Nierenerkrankung oder Misserfolg. Wie PNH, RLT-Geräte wird verursacht durch einen Mangel in der Regel auftretende Komplement-inhibitor-Proteine. In der Regel, Patienten mit aHUS haben genetische Mutationen in einem von mehreren Komplement-inhibitor-Proteine, führt zu unkontrollierten komplementaktivierung. Übermäßige komplementaktivierung beitragen kann zu schweren Entzündungen der Blutgefäße und die Blutgerinnung durch die Aktivierung von weißen Blutkörperchen, Thrombozyten und endothelialen Zellen Auskleidung der Blutgefäße. (1)

Die Prognose für Patienten mit aHUS ist im Allgemeinen schlecht. Etwa 70 Prozent der Patienten mit der häufigsten mutation erleben, chronische renale Insuffizienz, chronische Dialyse oder Tod innerhalb eines Jahres nach der ersten klinischen episode. (2) Trotz der aktuellen best supportive care, nach Nieren-transplantation, wiederkehrende aHUS verursacht Nieren-Transplantation nicht in bis zu etwa 60 bis 90 Prozent der Patienten. (3)

Alexion ist momentan die Einschreibung der Patienten bei der ersten Standorte in vier prospektiven, open-label-Studien von eculizumab als Behandlung für Patienten mit aHUS in Nordamerika und mehreren europäischen Staaten: zwei Studien von Patienten, die plasma-Therapie empfindlich (eine Erwachsene und ein bei Jugendlichen) und zwei Studien von Patienten, die plasma-Therapie-resistent (eine Erwachsene und ein bei Jugendlichen). Zusätzlich zu den Laufenden Studien, klinische Studien sind derzeit geplant, um zu untersuchen, die den Einsatz von eculizumab als Behandlung für Kinder mit aHUS. Ärzte, Patienten und pflegende, die Interesse an der Teilnahme an diesen klinischen Studien können erfahren Sie mehr durch Kontaktaufnahme mit Alexion per e-mail an [email protected], oder durch den Besuch der Alexion-website unter www.alexionpharma.com und klicken auf die klinischen Studien link. Die Laufenden Studien sind auch veröffentlicht auf der www.clinicaltrials.gov die Webseite wird verwaltet von der US National Institutes of Health.

Wichtige Sicherheits-Informationen

Soliris ist in der Regel gut verträglich. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse, beobachtet in klinischen Studien waren Kopfschmerzen, nasopharyngitis (Schnupfen), Rückenschmerzen und übelkeit. Die Behandlung mit Soliris sollte nicht alter Antikoagulans-management, weil die Wirkung des Entzugs der gerinnungshemmenden Therapie während der Soliris-Behandlung nicht hergestellt worden.

Die US-Produkt-label für Soliris enthält auch einen boxed Warnung: „Soliris erhöht das Risiko für Meningokokken-Infektionen. Meningokokken-Infektionen können schnell lebensbedrohlich oder tödlich, wenn Sie nicht erkannt wird und früh behandelt wird. Impfen Patienten mit einer Meningokokken-Impfung mindestens zwei Wochen vor Erhalt der ersten Dosis von Soliris; revaccinate nach den aktuellen medizinischen Leitlinien für Impfstoff verwenden. Überwachen Sie Patienten für frühe Anzeichen von Meningokokken-Infektionen, bewerten sofort, wenn Infektion vermutet, und die Behandlung mit Antibiotika, wenn nötig.“ Während der klinischen Studien, zwei von 196 geimpften PNH Patienten, die mit Soliris erlebt eine schwere Meningokokken-Infektion. Vor Beginn der Soliris-Therapie, alle Patienten und Ihre verschreibenden ärzte werden ermutigt, sich in das PNH-Registry, die Teil eines speziellen Risiko-management-Programm, das beinhaltet die Erstausbildung und Weiterbildung und Langzeit-monitoring für die Erkennung von neuen sicherheitsrelevanten Befunde.

www.alexionpharma.com

(1) Ståhl Ein, Vaziri-Sani F, Heinen S, Kristoffersson A-C, Gydell K-H, Raafat R, Gutierrez A, Beringer O, Zipfel PF, und D. Karpman Faktor H-Dysfunktion bei Patienten mit atypischen hämolytisch-urämisches Syndrom trägt zu ergänzen deposition auf Thrombozyten und deren Aktivierung. Blut. 2008;111:5307-5315.

(2) Caprioli J, Noris M, Brioschi S, Pianetti G, Castelletti F, Bettinaglio P, et al. Genetik von HUS: der Einfluss von MCP, CFH, und WENN der Mutationen auf die klinische Präsentation, das ansprechen auf die Behandlung und Ergebnis. Blut. Aug 2006 15;108(4):1267-79).

(3) Loirat C, Noris M, Fremeaux-Bacchi V. Ergänzen und das atypische hämolytisch-urämisches Syndrom bei Kindern. Pediatr Nephrol. 2008 Nov;23(11):1957-72.

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